Boli tratate cu transplant de celule stem

In Romania se apreciaza ca sunt 1.500 de copii bolnavi de leucemie, leucemiile acute reprezentand 10 % din cancerele intalnite la aceasta categorie de varsta si fiind principala cauza de deces sub 35 de ani. ( leucemia acută limfoblastică este cea mai frecventă afecţiune hematologică malignă apărută în copilărie cca 80-90 % din cazuri aparand sub vârsta de 10 ani). La acestia se adauga 3.500 de pacienti cu boala Hodgkin, o parte din acestia avand indicatie de efectuare a unui transplant de celule stem hematopoietice pentru a putea supravietui si 3.700 de copii cu talasemie majorã, o boala de sange transmisa ereditar si in care singurul tratament curativ este reprezentat de transplantul de celule stem hematopoietice de la un donator sanatos.
Primul transplantul de celule stem hematopoietice efectuat cu success s-a realizat in urma cu 42 de ani (1968), de catre doctorul Robert A. Good de la Universitatea din Minnesota.
S-a deschis astfel o noua era terapeutica pentru afectiuni hematologice severe care pana la acel moment erau considerate incurabile.
Realizarea cu succes in 1988, la Paris de catre prof. dr. Eliane Gluckman (medic hematolog specializat in transplantul de maduva osoasa, la Spitalul Saint Louise din Paris) a primului transplant alogen fraternar de sange placentar, ca sursa de celule stem hematopoietice intr-un caz sever de anemie Fanconi a deschis un nou capitol in domeniul transplantulului de celule stem.
In prezent pacientul, Matthew Farrow, traieste si este considerat liber de boala.
Profesorul H.E. Broxmeyer de la Universitatea Indiana din SUA, a fost primul cercetator care in urma studiilor efectuate in anii ‘ 80 a constatat ca sangele placentar contine un numar suficient de celule stem si progenitori hematopoietici, care sa permita obtinerea grefarii medulare in urma efectuarii unui transplant. Ulterior, in colaborare cu geneticianul AD Auerbach de la Institutul din Rockeffeler si Eliane Gluckman au format primul colectiv de medici care au realizat in premiera, un transplant de celule stem hematopoietice din sangele placentar.
Pe masura ce s-a consolidat experienta in domeniu, paleta indicatiilor clinice de efectuare a unui transplant cu celule stem hematopoietice placentare s-a extins, in prezent cuprinzand peste 70 de afectiuni hematologice, ereditare si oncologice.
70 de afectiuni tratabile:
- Boli de sange maligne (“cancere de sange” )
- Ex. Leucemii acute sau cronice ; limfoame maligne
- Alte boli de sange grave
- Ex. forme particulare de anemie ( Beta Talasemia majora; Siclemia)
- Ex. sindroame de insuficienta a maduvei osoase ( Anemia Aplastica severa; Anemia Fanconi; Trombocitopenia amegacariocitara )
- Unele boli ale sistemului imunitar
- Ex. Imunodeficienta severa combinata ; Boala granulomatoasa cronica
- Boli metabolice ereditare (prin deficitul/ absenta innascuta a unor enzime )
- ex. Adrenoleucodistrofia ; Boala Kraube
- Anumite tipuri de cancer
- ex. cancere ale sistemului nervos (Neuroblastom; Meduloblastom ), cancer al retinei (Retinoblastom), cancere cu celule germinale
